iPS細胞を活用した骨軟骨疾患の病態解明と創薬

Disease modeling and drug discovery for bone and cartilage diseases using iPS cells

は じ め に

　人工多能性幹細胞（iPS：induced pluripotent stem）細胞とは皮膚線維芽細胞のような分化した細胞に，複数の転写因子を強制的に発現させることによって，胚性幹細胞と同等の増殖能と多分化能を獲得させた細胞である．2006年にマウスで，2007年にヒトでiPS細胞の樹立が報告されて以降，さまざまな領域においてヒトiPS細胞から分化誘導した細胞の医療への応用が探索されてきた．再生医療への応用としては2014年に加齢黄斑変性症に対して，患者から樹立した自家iPS細胞から誘導した網膜色素上皮細胞の移植治療が，世界初のiPS細胞由来細胞の細胞移植として行われ，2017年良好な経過が報告された．そして最近，Parkinson病患者に対して，ヒト白血球型抗原（HLA）をマッチさせた他家iPS細胞由来のドーパミン産生細胞の移植が実施された．整形外科領域においても，脊髄損傷や軟骨損傷に対する他家iPS細胞由来の細胞を用いた移植治療の開発がすすめられている．このような細胞治療への応用に加えて，iPS細胞の重要な応用の一つが本稿で紹介する疾患特異的iPS細胞を活用した病態解明から創薬への応用である．