医師主導治験のススメ

　このたび，血液難病に対する医師主導治験を行い，新薬の適応拡大に成功しました．昨今，医師主導治験が流行していますが，薬事承認を得られるのはおそらく一握りと思われます．その理由として，私たち医師には情熱があっても製薬企業のような技と経験がない，日々の臨床業務に追われて時間がない，支援体制が不足していることなどが背景にあります．本稿では私が医師主導治験を始めたきっかけ，苦労話，成功の秘訣などについて，紹介したいと思います．