2 本邦におけるオーファンドラッグ開発の現状と課題

The Current Situation and Challenges of Orphan Drug Development in Japan

要旨　希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）は，患者数が少なく採算性が低いため，開発が進みにくい医薬品である．本邦では1993年に希少疾病用医薬品指定制度が導入され，企業は助成金や税制優遇，優先審査などの支援を受けられるようになり，開発が促進された．しかし，国内開発の遅れや超希少疾患に対する対応不足，ドラッグ・ロスといった課題が存在する．近年，バイオテクノロジーの進展により，新たな治療モダリティが登場しているが，開発コストの増大や薬価高騰が問題となっている．今後は，創薬エコシステムの構築や医療DX・治験DXの活用など，総力的な取り組みが重要である．