—基礎編—心アミロイドーシス：治療の奏効する患者群は予測できますか？—基礎研究の見地からみた心アミロイドーシスの病態と治療

Point

・アミロイドーシスとは，βシート構造を豊富に有する可溶性の蛋白質が，アミロイド線維を形成して，主として全身諸臓器に沈着し，機能障害を引き起こす疾患群である．

・近年，アミロイドーシスに対して，疾患修飾療法が確立しつつあり，早期の段階で迅速かつ正確に診断して診療できれば，心アミロイドーシスに対しても治療の奏効は期待できる．

・アミロイドーシスの病型診断は，厚労省研究班や，信州大第三内科，熊本大学病院アミロイドーシス診療センターなどで行っている．

・野生型ATTRアミロイドーシスにはTTR四量体安定化剤，遺伝性ATTRアミロイドーシスにはTTR四量体安定化剤と核酸医薬が認可されており，ALアミロイドーシスにはヒト型抗CD38モノクローナル抗体が第Ⅲ相臨床試験中である．