分子標的治療とトランスレーショナルリサーチ

はじめに

　基礎研究で得られた成果を臨床に応用する際の橋渡し研究が，探索的臨床研究（トランスレーショナルリサーチ）である．一方，分子標的治療の開発と臨床応用には，以下の一連のステップが必要である．すなわち，がんの増殖，血管新生，転移などにかかわる重要な分子を発見し，それらの分子標的に特異的な抗体や低分子化合物を作成し，まず基礎的に腫瘍細胞のみの増殖を抑制し，正常細胞に悪影響を与えないかどうか，抗腫瘍効果，血管新生抑制作用，転移抑制効果などの前臨床試験で十分に検討したのちに，分子標的薬の有効性と副作用を検討するための製薬メーカー主導，場合により医師主導の第I／II相臨床試験を行う．最終的には，製薬メーカーが医薬品としての承認を申請することになる．

　トランスレーショナルリサーチは，分子生物学の基礎研究成果を治療に応用（translate）するための研究であり，研究のステージの視点からは純粋の基礎研究は含まれず，ヒトへの応用を意図した段階からの研究と考えられる．したがって，そこには前臨床研究と臨床研究が含まれる．

このように，分子標的薬が医薬品として承認されるためのステップとして，トランスレーショナルリサーチは非常に重要な意義があり，政府もトランスレーショナルリサーチの推進に力を入れている．　本稿では，分子標的治療の概要，抗がん剤との比較，分子標的薬の分類，現在使われている分子標的治療薬，トランスレーショナルリサーチの進め方，現在進行中の臨床試験などについて述べる．