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Brain and Nerve No to Shinkei Volume 56, Issue 9 （September 2004）

Brain and Nerve 脳と神経 56巻9号（2004年9月発行）

Japanese English

総説

球脊髄性筋萎縮症(SBMA)の治療 Treatment of Spinal and Bulbar Muscular Atrophy 足立弘明 ¹ , 勝野雅央 ¹ , 祖父江元 ¹ Hiroaki Adachi ¹ , Masahisa Katsuno ¹ , Gen Sobue ¹ ¹名古屋大学大学院医学系研究科神経内科 ¹Department of Neurology, Nagoya University Graduate School of Medicine キーワード： spinal and bulbar muscular atrophy , androgen receptor , polyglutamine disease , nuclear accumulation , nuclear inclusion Keyword: spinal and bulbar muscular atrophy , androgen receptor , polyglutamine disease , nuclear accumulation , nuclear inclusion pp.772-779

発行日 2004年9月1日 Published Date 2004/9/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1406100336

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　要旨　球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は，アンドロゲン受容体（AR）遺伝子内のCAGリピートが伸長してポリグルタミン鎖が異常に延長した変異ARが産生されることによって運動ニューロンなどが特異的に機能障害および変性死に陥る疾患である。SBMAでは，変異ARが主に核内に蓄積して細胞を障害すると考えられている。SBMAの培養細胞モデルやモデルマウスに対する抗アンドロゲン療法の有効性や分子シャペロン高発現，ヒストン脱アセチル化阻害剤の治療効果が示され，これらの臨床応用が期待される。このうち抗アンドロゲン療法は病態に基づいた非常に有効な治療法で，この研究結果に基づきSBMA患者に対するLHRHアナログ（leuprorelin）を用いての前向き二重盲検臨床試験が現在実施されている。