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雑誌
医学のあゆみ285巻5号
mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療
医歯薬出版
電子版ISBN
電子版発売日 2023年5月1日
ページ数 216
判型 B5
印刷版ISSN 0039-2359
印刷版発行年月 2023年4月
書籍・雑誌概要
mRNAワクチンやゲノム編集で注目が集まる遺伝子治療
企画：中神啓徳（大阪大学大学院医学系研究科健康発達医学寄附講座）
森下竜一（大阪大学大学院医学系研究科臨床遺伝子治療学寄附講座）
・COVID-19の世界的な感染拡大により，新興感染症の脅威と対峙するなかで遺伝子治療技術を用いたワクチンが迅速に開発されたことは，これからこの分野の研究をさらに加速させる大きな転機となると予感させる．
・本特集では，遺伝子治療の新技術，実用化に向けた挑戦，疾患治療の観点から，それぞれの分野のわが国の最先端の先生に執筆をお願いする．
・遺伝子治療製品開発の規制，企業の視点での課題，アメリカでの現状との比較に関しても取り上げることで，研究で育まれた技術をいかして，どのように社会実装へと発展させるのか，そのためのヒントになればと思う．
目次
遺伝子治療の歴史
■遺伝子導入技術
新規アデノウイルス製剤――非増殖型ベクターと腫瘍溶解性ウイルス
遺伝子治療用製品としてのAAVベクター製造
レトロウイルス，レンチウイルスベクター――特徴から臨床応用まで
ゲノム編集技術の応用
ハイブリッド型ベクターシステム（HVJ-E）の開発
mRNA医薬とmRNAワクチン
RNA創薬を実現する脂質ナノ粒子のデザイン――細胞内動態制御から体内動態制御まで
■実用化に向けた遺伝子治療技術
遺伝子細胞治療――造血幹細胞を標的とする治療を中心に
がんに対するCAR-T細胞療法
腫瘍溶解性ウイルス
RNAウイルスベクターの開発
mRNAワクチンで注目される遺伝子治療，RNA医薬の現在と今後
遺伝子治療用ウイルスベクターの製造
■遺伝子治療技術を用いた疾患治療
先天代謝異常症――ライソゾーム病
血友病に対する遺伝子治療の現状
血液がんに対するCAR-T細胞療法
眼科疾患に対する遺伝子治療
パーキンソン病
末梢閉塞性動脈疾患に対する遺伝子治療の最前線
表皮水疱症に対する遺伝子治療の歴史と最近の動向
神経変性疾患に対する遺伝子治療の現況
肺癌に対する免疫細胞治療
消化器がんに対する腫瘍融解ウイルス療法
泌尿器がんの遺伝子治療，ウイルス療法――基礎研究と臨床試験の現状
アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療の最前線
グリオーマに対する遺伝子細胞療法・ウイルス療法
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）――COVID-19に対する核酸ワクチン開発
遺伝子導入技術が切り拓いた感染症ワクチンの新時代
■遺伝子治療製品開発
遺伝子治療の臨床開発にかかる規制
遺伝子治療製品開発――アカデミアからみた現状の課題
わが国における遺伝子治療製品開発――企業からみた現状の課題
米国における遺伝子治療製品開発の現状
