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Volume 1, Issue 2 （March 2021）

MD Frontier 1巻2号（2021年3月発行）

History　筋ジストロフィー医療発展の歴史

筋ジストロフィーの治療研究の歴史（2）　―筋ジストロフィーに対するミオスタチン（myostatin）阻害療法― 武田伸一 ¹ , 鈴木友子 ² ¹国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所名誉所長/産学連携顧問 ²国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部細胞治療研究室長キーワード：ミオスタチン , 筋ジストロフィー , 筋肥大 , サテライト細胞 , 臨床試験 Keyword: ミオスタチン , 筋ジストロフィー , 筋肥大 , サテライト細胞 , 臨床試験 pp.52-57

発行日 2021年3月15日 Published Date 2021/3/15

DOI https://doi.org/10.34449/J0119.01.02_0052-0057

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参考文献

ミオスタチンは，骨格筋の筋量を負に制御するサイトカインである．ミオスタチンの抑制剤がmdxマウスなどの筋ジストロフィーモデル動物に投与され，ミオスタチン阻害が筋ジストロフィーの有力な治療法になり得ることが示された．しかし，臨床試験に移行してからは今のところ十分な治療効果を示せていない．基礎研究から臨床試験に至る経緯を紹介しながら，なぜ治療効果が得られないのか考察を試みる．「KEY WORDS」ミオスタチン，筋ジストロフィー，筋肥大，サテライト細胞，臨床試験