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特集 循環器疾患に対する遺伝子診断と治療Up to date
治す13
【Expertise】心筋症の遺伝子治療：ベンチからベッドサイドへの最新の研究展開
脇本 博子
1
1Department of Genetics, Harvard Medical School
キーワード：
心筋症
,
遺伝子治療
,
遺伝子編集
,
遺伝子サイレンシング
,
mavacamten
Keyword:
心筋症
,
遺伝子治療
,
遺伝子編集
,
遺伝子サイレンシング
,
mavacamten
pp.504-508
発行日 2024年5月9日
Published Date 2024/5/9
DOI https://doi.org/10.18885/HV.0000001553
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- Abstract 文献概要
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- 参考文献 Reference
遺伝性心筋症の原因療法として遺伝子治療や低分子ミオシン阻害薬などが研究開発されつつある。その原理，効果や臨床応用への課題点など最近の情報を記載する。
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