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Seitai no Kagaku Volume 62, Issue 2 （April 2011）

生体の科学 62巻2号（2011年4月発行）

Japanese English

特集筋ジストロフィーの分子病態から治療へ

低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導するDuchenne型筋ジストロフィー治療 Chemical treatment of Duchenne muscular dystrophy that induces exon skipping 西田篤史 ¹ , 松尾雅文 ¹ Atsushi Nishida ¹ , Masafumi Matsuo ¹ ¹神戸大学大学院医学研究科内科系講座小児科 pp.125-127

発行日 2011年4月15日 Published Date 2011/4/15

DOI https://doi.org/10.11477/mf.2425101124

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Abstract 文献概要
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参考文献 Reference

　Duchenne型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）は，ジストロフィン遺伝子の異常に起因するジストロフィン欠損を特徴とする。このジストロフィンを発現させる方法として，われわれは世界で初めてアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキップ誘導治療を臨床応用した。現在，この方法は世界標準の治療法となりつつある。一方，このエクソンスキップ誘導治療をより一般化するためには，低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導する治療戦略が有望と考えられる。本稿では低分子化合物によりエクソンスキップを誘導する治療の可能性について紹介する。