筋萎縮性側索硬化症のバイオマーカー研究最前線

過去4半世紀において，世界中で50以上のランダム化比較試験が筋萎縮性側索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis：ALS）に対して実施されてきたが，そのほとんどが失敗に終わっている。ALSの経過，予後が多様であるにもかかわらず，分子指標となるバイオマーカーがなく，臨床評価尺度中心に薬効が評価されてことが原因と考えられている。本稿では，ALSに関する総論的解説からバイオマーカーの候補，そして今後の治験の展望について，最新の研究で得られた知見を含めて紹介する。