治す Fabry病の治療はここまできた

＜Point＞1 Fabry病治療における酵素補充療法の有用性は証明されている。2 新しい経口薬としてシャペロン療法が使用可能となったが,適応に関しては慎重に判断すべきである。3 基質合成阻害療法は治験が開始されており,遺伝子治療についても臨床応用が検討されている。