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特集 心筋症のいまを識る!
治す Fabry病の治療はここまできた
本郷 賢一
1
1東京慈恵会医科大学 循環器内科
キーワード：
遺伝子導入
,
Fabry病
,
経口投与
,
造血幹細胞移植
,
Agalsidase Alfa
,
酵素補充療法
,
Migalastat
,
Ceramide Glucosyltransferase
,
Venglustat
Keyword:
Administration, Oral
,
Fabry Disease
,
Gene Transfer Techniques
,
Hematopoietic Stem Cell Transplantation
,
Enzyme Replacement Therapy
,
Ceramide Glucosyltransferase
,
Migalastat
pp.1204-1209
発行日 2019年12月9日
Published Date 2019/12/9
DOI https://doi.org/10.18885/J03097.2020045343
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- Abstract 文献概要
- 1ページ目 Look Inside
＜Point＞1 Fabry病治療における酵素補充療法の有用性は証明されている。2 新しい経口薬としてシャペロン療法が使用可能となったが,適応に関しては慎重に判断すべきである。3 基質合成阻害療法は治験が開始されており,遺伝子治療についても臨床応用が検討されている。
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