各論:血小板･凝固系の異常 血友病･von Willebrand病

＜Key Points＞(1)血友病Aではインヒビターの有無にかかわらずエミシズマブでの出血抑制が可能となった。皮下注射製剤であり、インヒビターを誘導せず、血中半減期が約4～5週と長い特徴を有する。(2)エミシズマブの止血能はFVIII等価活性で15%相当と推測されており、出血症状が悪化したり、出血リスクが高いことが想定される場合にはFVIII製剤の補充が望ましい。(3)血友病の遺伝子治療はAAVベクターを用いた複数のヒト臨床試験が進行しているが、中和抗体陽性患者に適応がないこと、小児に適応がないことなどが課題である。(4)2020年から18歳以上のVWD患者における出血傾向の抑制目的でFVIIIを含有しない遺伝子組み換えヒトVWF製剤のボニコグアルファが使用可能となった。出血時には必要に応じてFVIII製剤を併用する。