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Volume 53, Issue 7 （July 2021）

小児内科 53巻7号（2021年7月発行）

Japanese English

特集小児で経験する｢血液の異常｣-血液疾患の鑑別とトピックス

各論:血小板･凝固系の異常　血友病･von Willebrand病長江千愛 ¹ ¹聖マリアンナ医科大学小児科キーワード：血友病B , von Willebrand病 , 遺伝学的治療 , 血友病A , Emicizumab , Vonicog Alfa Keyword: von Willebrand Diseases , Hemophilia A , Genetic Therapy , Hemophilia B , Emicizumab pp.1120-1125

発行日 2021年7月1日 Published Date 2021/7/1

DOI https://doi.org/10.24479/J00648.2021295264

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Abstract 文献概要
1ページ目 Look Inside

＜Key Points＞(1)血友病Aではインヒビターの有無にかかわらずエミシズマブでの出血抑制が可能となった。皮下注射製剤であり、インヒビターを誘導せず、血中半減期が約4～5週と長い特徴を有する。(2)エミシズマブの止血能はFVIII等価活性で15%相当と推測されており、出血症状が悪化したり、出血リスクが高いことが想定される場合にはFVIII製剤の補充が望ましい。(3)血友病の遺伝子治療はAAVベクターを用いた複数のヒト臨床試験が進行しているが、中和抗体陽性患者に適応がないこと、小児に適応がないことなどが課題である。(4)2020年から18歳以上のVWD患者における出血傾向の抑制目的でFVIIIを含有しない遺伝子組み換えヒトVWF製剤のボニコグアルファが使用可能となった。出血時には必要に応じてFVIII製剤を併用する。