生体内遺伝子改変を可能とする送達技術の展望

Future perspectives on delivery technologies for in vivo genetic engineering

　生体内において遺伝子改変を実施したい場合に重要な鍵となるのが，標的細胞へ遺伝子やゲノム編集酵素を届けるためのナノパーティクル送達技術である．特にキメラ抗原受容体（CAR）-T細胞分野において，従来のex vivo CAR-T細胞製造工程の制約を背景に，体内でCAR-T細胞を誘導するアプローチへの関心が高まるなか，送達技術は成功を左右する中核技術として位置づけられる．本稿では，in vivo CAR-T細胞療法を可能とするナノパーティクル技術を概観し，どのような設計思想のもとで開発が進められてきたのか，また臨床実装に向けてどの点が論点となっているのかを整理して紹介する．さらに，適応疾患や要求される治療プロファイルに応じて，送達技術に求められる要件がどのように変化するかにも触れながら，今後の発展方向を俯瞰する．