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Journal of Clinical and Experimental Medicine Volume 297, Issue 1 （April 2026）

医学のあゆみ 297巻1号（2026年4月発行）

Japanese English

第1土曜特集薬事利用に資する「適合性」と「信頼性」をもつリアルワールドエビデンス作成に向けた提言

第2章　薬事に用いたRWD/RWEの事例と「適合性」「信頼性」

RemudyおよびRemudy-DMDの構築経緯とRegulatory Grade RWDとしての活用 Development of Remudy, Remudy-DMD and their use as Regulatory-Grade Real-World Data 中村治雅 ¹ Harumasa NAKAMURA ¹ ¹国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院　臨床研究・教育研修部門臨床研究支援部部長キーワード： Remudy , Duchenne Muscular Dystrophy（DMD） , Registry , Real-world Data , Regulatory Science Keyword: Remudy , Duchenne Muscular Dystrophy（DMD） , Registry , Real-world Data , Regulatory Science pp.31-36

発行日 2026年4月4日 Published Date 2026/4/4

DOI https://doi.org/10.32118/ayu297010031

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参考文献 Reference

　本稿では，日本の筋疾患レジストリであるRemudyおよびRemudy-DMDの構築経緯と，その後の発展を概説する．希少疾患の医薬品開発推進を目的とする国際的ネットワークTREAT-NMDとの連携のもとで整備されたTrial Ready Cohortとして国際標準項目に基づくデータ収集，遺伝子・臨床キュレーションを中核として患者，医療者の協力のもと行ってきたRemudyと，さらにデータ品質管理，前向きコホート研究としての設計を通じて，Regulatory Gradeのリアルワールドデータ（RWD）として活用しうる基盤へと進化してきたRemudy-DMDについてこれまで取り組んできた．ICH E6（R3）およびICH E8（R1）が示すRBAおよびQbDの概念，医薬品医療機器総合機構（PMDA）による患者レジストリ活用に関する通知などへの対応を踏まえ，我々の取り組みを紹介する．最後に，TREAT-NMDを中心とした国際連携の枠組みのなかで，Remudy-DMDが今後の国際共同研究および薬事利用に果たしうる役割と展望について述べる．