各国のRWDの薬事利用に求められる「適合性」と「信頼性」のまとめ

Cross-country summary of “relevance” and “reliability” requirements for the regulatory use of RWD

　リアルワールドデータ（RWD）の薬事利用は，日本（PMDA），米国（FDA），欧州（EMA）で議論が進み，各国からガイダンスが発出されている．加えてICHでも改訂作業（R3）が進行中で，現在はICH E6（R3）Annex 2がStep 2（公開意見募集段階）にある．各文書に共通する理念は「fit-for-purpose」であり，研究目的に応じたデータの妥当性と品質確保が強調される．適合性では，対象集団・曝露・アウトカム・共変量が目的に合致し，比較可能性や代表性が担保されることが求められる．信頼性は，正確性・完全性・追跡可能性を基盤とし，システムバリデーションや原資料へのアクセス，品質管理体制の整備が不可欠とされる．各国の特徴として，日本は契約や手順書整備など実務的要件を詳細に規定し，米国はデータソースごとの評価指針を提示，欧州は原則整理と標準化・データ連携を重視する．ICHは上位原則として全体の枠組みを提供しており，いずれのガイダンスも規制当局との早期対話と透明性の確保を成功要因として位置づけている．