Ex vivo，in vivoゲノム編集治療法開発の動向

Trends in the development of ex vivo and in vivo genome editing therapies

　DNA解析技術やゲノム編集技術の進展により，医学，とりわけ治療法の開発研究に革新がもたらされている．CRISPR-Cas9をはじめとするゲノム編集技術の進化により，患者の細胞を体外で改変して再移植するex vivoゲノム編集治療法と，体内で直接編集を行うin vivoゲノム編集治療法が注目されている．Ex vivoゲノム編集治療では，がん治療で用いられるキメラ抗原受容体（CAR）-T細胞療法や，遺伝性血液疾患への応用が進展している．特に鎌状赤血球症では，造血幹細胞に編集を施し，胎児期のヘモグロビン産生を誘導する治療法が成功し，米国食品医薬品局（FDA）に承認された．一方，in vivoゲノム編集治療では，肝臓特異的に遺伝子を編集する技術が進み，ATTRアミロイドーシスや遺伝性血管性浮腫（HAE）などの疾患に対して新たな治療法が開発中である．本稿では，ゲノム編集治療法開発の世界的な動向を紹介する．