ex vivoとin vivo遺伝子治療

はじめに

　世界で最初に遺伝子治療の臨床的研究が行われたのは1990年9月，米国のNIHであり，対象となった疾患はアデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症であった．一応の成功を認めたことから，その後，家族性高コレステロール血圧，嚢胞性線維症，ゴーシェ（Gaucher）病などの先天性遺伝病，癌やAIDSなどの致死性の疾患に対して遺伝子治療が相次いで米国で開始された．欧州でも英国，イタリア，フランス，オランダを中心に臨床研究がなされている．わが国でも現在北海道大学医学部小児科でADA欠損症の遺伝子治療が進められている．