序 ～PNHの臨床病態総論，最新の治療法とその問題点～

　発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は，PIGA遺伝子の欠損した造血幹細胞クローンの拡大する造血幹疾患である。① 溶血，② 血栓，③ 骨髄不全を三大主徴とし，慢性腎臓病なども予後に影響を与える。抗C5抗体薬エクリズマブが2010年よりわが国でも薬価収載され，PNHの治療法を大きく変えた。多くの投与例ではLDHの改善を中心とした有効性が確認されているが，投与適応基準，一部の日本人症例にみられる不応例，血管外溶血の持続，妊娠合併例などへの対応法など，今後，解決しなければならない課題も多い。