５．脊髄小脳変性症に対する創薬の展望

　脊髄小脳変性症とは，ヒトの脳において体のバランスや動作のさまざまな調節，運動学習（体で覚える記憶）などさまざまな働きを司っている小脳と，それに関係する脳の系統が緩徐に障害される神経難病の総称である。このうち，遺伝性の脊髄小脳変性症では，その原因，すなわち遺伝子の変異が明らかになっている疾患も多数存在し，病態も徐々に明らかにされてきた。しかし，依然として脊髄小脳変性症は，根本的治療法がない難病である。本稿では，将来に向けた核酸医薬や遺伝子治療などの創薬研究の進歩について紹介したい。