４．筋萎縮性側索硬化症（ALS）の創薬の展望

　筋萎縮性側索硬化症（ALS）は，選択的な運動ニューロン死をきたす代表的な神経変性疾患である。人工呼吸器による呼吸管理を行わないと，発症後２～５年で呼吸不全のために死亡にいたることが多く，ALSは神経疾患の中で最も過酷な疾患とされる。現在，ALSの治療薬として認可されているのはリルゾール内服およびエダラボン点滴のみであり，いずれを用いてもその進行を止めることはできない。現在，国内ではメチルコバラミンの大量療法，ペランパネルおよび肝細胞増殖因子（HGF）の３つの臨床試験が進められている。ALSのような希少疾患でさらに不均一性heterogeneityの高い疾患に対する治療薬開発には，従来の手法とは異なる新たな臨床試験の方法を開発する必要がある。