７．CD19 CAR-T：FDA承認（小児治療抵抗性B-ALL)

　CD19を標的としたCAR-T（キメラ抗原受容体Ｔ細胞）療法が注目されており，その中で，2017年８月30日付で，米国食品医薬品局（FDA）が承認した最初の遺伝子治療として，tisagenlecleucelが小児の再発難治性ALL（急性リンパ性白血病）に対して米国で承認された。長期成績はまだ不明であるものの，81％と非常に高い完全寛解率が報告され，高い有効性が期待されている。その一方で，CAR-T療法の一般的な副作用で特に着目すべきものとして，サイトカイン放出症候群と神経毒性があり，FDAもトシリズマブの効能追加承認を同時に行うなど，これらの副作用に対して安全対策をとっている。