特集 神経疾患の現在とこれから
診療の最前線
家族性アミロイドポリニューロパチー
植田 光晴
1
1熊本大学附属病院脳神経内科
キーワード：
アミロイドーシス
,
トランスサイレチン
,
核酸医薬
,
tafamidis
Keyword:
アミロイドーシス
,
トランスサイレチン
,
核酸医薬
,
tafamidis
pp.1263-1266
発行日 2019年6月1日
Published Date 2019/6/1
DOI https://doi.org/10.15106/j_naika123_1263
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Summary
▪家族性アミロイドニューロパチーは，トランスサイレチン（TTR）の変異による遺伝性の全身性アミロイドーシスである．
▪末梢神経障害，自律神経障害，心不全の鑑別として重要な疾患である．
▪本疾患に対する治療法として，肝移植療法とTTR四量体安定化薬（tafamidis meglumine）が用いられている．
▪核酸医薬によるTTR gene silencing療法が海外では承認されており，本邦でも近い将来，承認されることが期待されている．
▪本疾患の早期診断，早期治療がますます重要となっている．
© Nankodo Co., Ltd., 2019
