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BRAIN and NERVE Volume 75, Issue 5 （May 2023）

BRAIN and NERVE 75巻5号（2023年5月発行）

Japanese English

増大特集神経・精神領域の薬剤ハンドブック

〈各論〉

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス治療薬 Therapeutic Strategies for Hereditary Transthyretin Amyloidosis 植田光晴 ¹ Mitsuharu Ueda ¹ ¹熊本大学大学院生命科学研究部脳神経内科学講座 ¹Department of Neurology, Graduate School of Medical Sciences, Kumamoto University キーワード：遺伝性ATTRアミロイドーシス , トランスサイレチン , 疾患修飾療法 , 遺伝子サイレンシング療法 , 核酸医薬 , hereditary ATTR amyloidosis , transthyretin , disease-modifying therapies , gene silencing therapy , nucleic acid medicine Keyword: 遺伝性ATTRアミロイドーシス , トランスサイレチン , 疾患修飾療法 , 遺伝子サイレンシング療法 , 核酸医薬 , hereditary ATTR amyloidosis , transthyretin , disease-modifying therapies , gene silencing therapy , nucleic acid medicine pp.539-541

発行日 2023年5月1日 Published Date 2023/5/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416202374

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参考文献 Reference

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスは，常染色体優性の代表的な遺伝性アミロイドーシスである。以前は本症に対して肝移植療法が実施されていたが，近年，本疾患に対する疾患修飾療法（薬物治療）が劇的に進歩したため，現在，本疾患に対して肝移植が実施されることはなくなった。第2世代の核酸医薬であるブトリシランが承認され，TTR gene silencing療法を継続的に受ける患者負担が大きく軽減された。

Abstract

Disease-modifying therapies such as transthyretin (TTR) gene-silencing drugs and TTR tetramer stabilizers have been developed for hereditary transthyretin (ATTR) amyloidosis, a major type of autosomal dominant hereditary amyloidosis. Recently, a second-generation TTR gene-silencing drug, vutrisiran, was approved for treating patients with hereditary ATTR amyloidosis in Japan. This new drug significantly reduced the patient's physical burden.