発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

Point

●終末補体阻害薬（抗C5抗体）は，髄膜炎菌感染症対策が必要であるが，顕著な血管内溶血抑制効果に加え，血栓症発症リスクの軽減，溶血に伴う平滑筋攣縮関連症状の緩和など，さまざまな効果が示され，発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のQOL，生命予後が劇的に改善した．

●終末補体阻害薬治療により，血管外溶血が顕在化し貧血の回復が十分でない症例が，新たな課題となった．

●近位補体阻害薬（C3阻害薬）により，血管内溶血に加え血管外溶血も抑制され，有意に貧血が回復したものの，一部の症例で大溶血発作のリスクが懸念された．

●近位補体阻害薬（D因子阻害薬）の上のせ（終末補体阻害薬併用）投与は，効果の確実性はあるものの，価格の問題が課題である．

●近位補体阻害薬（B因子阻害薬）の単剤投与は，今のところ良好な成績が得られているが，安定的に血管内溶血を抑制できるのか，感染症リスクの増大はないかという点について，慎重に見極めていく必要がある．