低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導するDuchenne型筋ジストロフィー治療

Chemical treatment of Duchenne muscular dystrophy that induces exon skipping

　Duchenne型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy；DMD）は，ジストロフィン遺伝子の異常に起因するジストロフィン欠損を特徴とする。このジストロフィンを発現させる方法として，われわれは世界で初めてアンチセンスオリゴヌクレオチドを用いたエクソンスキップ誘導治療を臨床応用した。現在，この方法は世界標準の治療法となりつつある。一方，このエクソンスキップ誘導治療をより一般化するためには，低分子化合物を用いてエクソンスキップを誘導する治療戦略が有望と考えられる。本稿では低分子化合物によりエクソンスキップを誘導する治療の可能性について紹介する。