糖尿病の遺伝子治療

　体細胞遺伝子治療法は，生殖細胞以外の細胞に遺伝子を入れる方法で，現在，癌，AIDSなどの予後不良の疾患を対象としている．しかし，安全性が確立された際，ホルモン欠乏性疾患も，体細胞遺伝子治療のよい適応となる．ホルモン欠乏疾患の遺伝子治療では，容易に採取しうる細胞（例えば皮膚の細胞，血液の細胞）に欠乏ホルモンの遺伝子を入れて戻すことで，本来のホルモン産生細胞の肩代わりをさせることを目的としている．

　現在の治療は，血中ホルモン濃度を正常域に補正する補充療法により行われているが，経口投与が難しいため，連日注射投与を必要とする．生体では，血中ホルモン濃度は一定でなく，厳格に調整されている．このため，遺伝子治療によりホルモン補充療法を行う際，ホルモン産生の調節は重要な課題となる．われわれは，糖尿病のほかに，エリスロポエチン，成長ホルモンの遺伝子治療モデルの開発を試みている．