Fc融合蛋白による重症筋無力症の革新的治療

Fc Fusion Protein as a Novel Treatment for Myasthenia Gravis

重症筋無力症（MG）は主にアセチルコリン受容体（AChR）に対する自己抗体によって神経筋接合部が障害される疾患で，既存治療では長期寛解例が少なく，より有効で安全な治療の開発が求められている。われわれはAChR構造に免疫グロブリンG1のFc部位を結合させた新規融合蛋白であるAChR-Fcを開発した。この融合蛋白は病原性抗体・B細胞に対して選択的な中和活性および細胞傷害活性という2つの作用機序を有し，疾患の克服につながる可能性がある革新的治療である。

Abstract

Myasthenia gravis (MG) is an inflammatory disorder caused by autoantibodies against the nicotinic acetylcholine receptor (AChR). New therapeutic options for MG are required because the conventional treatments cannot always achieve long-term remission in MG patients. We developed a fusion protein, AChR-Fc, as a novel therapeutic agent for patients with MG. It is composed of the extracellular domain of human AChR-α1 subunit and human IgG1. AChR-Fc exhibited dual activities: it neutralized anti-AChR antibodies and demonstrated an enhanced cytotoxicity against autoantibody-producing B cells. Therefore, AChR-Fc is a novel biomolecule that can be used in the treatment of patients with MG, and potentially overcomes the disorder.