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BRAIN and NERVE Volume 59, Issue 10 （October 2007）

BRAIN and NERVE 59巻10号（2007年10月発行）

Japanese English

増大特集 ALS―研究と診療の進歩

RNA干渉によるALSの治療戦略 Gene Therapy of ALS with Short Interfering RNA 横田隆徳 ¹ Takanori Yokota ¹ ¹東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科脳神経機能病態（神経内科） ¹Department of Neurology and Neurological Science, Tokyo Medical and Dental University キーワード： siRNA , shRNA , agonaute , gene therapy , RNAi Keyword: siRNA , shRNA , agonaute , gene therapy , RNAi pp.1187-1194

発行日 2007年10月1日 Published Date 2007/10/1

DOI https://doi.org/10.11477/mf.1416100160

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参考文献 Reference

はじめに

　RNA干渉（RNAi）は2本鎖RNAによって配列特異的に遺伝子の発現が抑制される現象で，1998年にFireとMelloらによって報告され，2006年のノーベル医学生理学賞に選ばれた。RNAiはいかなる遺伝子に対してデザインできて，その標的遺伝子の発現抑制効果は他の核酸医薬であるアンチセンス核酸の103～7倍，リボザイムの102～5（自験）高いと言われている。しかもその配列特異性も高く1塩基の違いの認識も可能であり，医療分野におけるその臨床応用については，その発見当初から大きく期待されていた。Small interfering RNA（siRNA）を用いた遺伝子治療の研究は既にウイルス性疾患，悪性腫瘍などで急速に進んでいる。ここでは，ALSへのsiRNAおよびshort hairpin RNA（shRNA）の核酸医薬としての開発の研究現状と問題点について概説する。

Abstract

　RNA interference (RNAi) is the process of sequence-specific, post-tanscriptional gene silencing, initiated by double-stranded RNA (dsRNA).　The gene therapy for familial ALS with siRNA had been started and showed promising results in the model mouse.　There is a recent progress in the delivery of siRNA to the central nervous syste.　There are still important problems for application of gene therapy including off-target effect and gene delivery of siRNA, but a rapid progress can be expected because of the extremely high efficiency of siRNA.