白血病―CML治療に革命をもたらしたTKI（イマチニブ）

白血病薬物療法の歴史（図1）

　白血病は血液細胞のがんであり，1個の細胞ががん化し，クローンを形成，骨髄を占拠する．その結果，正常造血は危機に瀕して患者を死に至らしめる．がん化の標的は通常造血幹細胞である．遺伝子変異がステップを踏んで複数生じる（多段階）ことによって，白血病幹細胞が生まれ，クローンが拡大すると考えられている．

　白血病は発症時から全身をめぐり，薬物以外には治療の術がないため，早くから薬の探索が試みられた．古くはヒ素のような天然物が試された．本稿で取り上げる慢性骨髄性白血病（CML）の場合，1940年代はヒ素がフォーレル水として処方され，白血球と脾腫（図2）のコントロールがなされた．