書籍・雑誌概要

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は，造血幹細胞疾患で希少難病に指定されています．最近では，新薬も承認され，現在は6剤の薬剤が治療で使用可能となっています．本書では，これら6剤について,それぞれの作用機序などを解説し，患者の病状や年齢，アドヒアランス，副作用への対応などに合わせた使用方法や治療の進め方を20症例で紹介しています．PNH 診療の現場におられる先生方の治療選択の一助となれば幸いです．

目次

はじめに
執筆者一覧
略語一覧

第1章　PNHの基礎知識
　1　PNHの定義・病態・症状・治療　　植田康敬，髙橋弘之
　2　PNHの診断アプローチ　　川口辰哉，上野志貴子
　3　PNHの検査　　池添隆之，小原　直

第2章　症例で理解するPNH診療
　症例　1　挙児希望にて日本での承認によってエクリズマブを導入し，妊娠および出産に成功した症例　　野上彩子，宮坂尚幸
　　薬剤　エクリズマブ
　症例　2　BTH合併緊急帝王切開術および骨盤位による選択的帝王切開術の成功例　　野上彩子，宮坂尚幸
　　薬剤　エクリズマブ
　症例　3　再生不良性貧血の経過中にPNHクローン拡大と脳静脈洞血栓症をきたし，C5阻害薬とCFD阻害薬併用による抗補体療法が奏効した一例　　坂本竜弘，小原　直
　　薬剤　ラブリズマブ，ダニコパン
　症例　4　抗補体療法中に発症した侵襲性髄膜炎菌感染症の1例―迅速な治療介入により救命し得たPNH症例　　本間俊佑，山口博樹
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ
　症例　5　造血不全型高齢PNH患者に対する抗C5および抗C3抗体薬治療　　冨田章裕
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ペグセタコプラン
　症例　6　ペグセタコプランで順調に経過している典型的有効例　　上野志貴子，米村雄士，川口辰哉
　　薬剤　ラブリズマブ，ペグセタコプラン
　症例　7　遺伝子多型によりエクリズマブ不応な患者にクロバリマブ投与を行い，さらにダニコパンにより輸血依存離脱を達成した患者　　植田康敬，髙森弘之
　　薬剤　エクリズマブ，クロバリマブ，ダニコパン
　症例　8　ブレークスルー溶血時に輸血が必要になるため終末補体阻害薬からペグセタコプランへ切り替えたAA－PNH　　後藤明彦
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ペグセタコプラン
　症例　9　10年以上の経過でPNHを発症し，各種抗C5抗体と補体D因子阻害薬を使用した一例　　冨田章裕
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，クロバリマブ，ダニコパン
　症例　10　播種性淋菌感染症の発症例　　櫻井政寿
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ
　症例　11　長期間のラブリズマブ投与により顕在化したEVHに対してダニコパンの上乗せが奏効した症例　　眞部和也，池添隆之
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ダニコパン
　症例　12　エクリズマブ，ラブリズマブ治療ではHb値7程度で頻回の輸血が必要であったが，ダニコパンの追加によりHb値9程度になり輸血依存を脱した症例　　赤坂尚司
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ダニコパン
　症例　13　ラブリズマブ治療中に血管外溶血による貧血が進行しダニコパンの併用で貧血の改善を認めたAA―PNH症候群症例　　西脇嘉一
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ダニコパン
　症例　14　ダニコパン＋ラブリズマブ併用療法中にCOVID―19感染を契機としてブレークスルー溶血を発症し急性腎不全により血液透析を要した症例　　北脇年雄，内山人二
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ダニコパン
　症例　15　近位補体阻害薬から終末補体阻害薬への変更により重篤な血管外溶血を生じた一例　　髙森弘之，植田康敬
　　薬剤　エクリズマブ，イプタコパン，クロバリマブ
　症例　16　抗C5療法が効果不十分と考えられ，イプタコパンへの変更が有効であった症例　　小原　直，坂本竜弘
　　薬剤　ラブリズマブ，イプタコパン
　症例　17　ペグセタコプランによる治療が奏効したC5遺伝子変異を有する症例　　蒸野寿紀
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，ペグセタコプラン，イプタコパン
　症例　18　溶血発作を契機にペグセタコプランからイプタコパンに変更したC5遺伝子多型を有する発作性夜間ヘモグロビン尿症の一例　　石埼卓馬
　　薬剤　ラブリズマブ，クロバリマブ，ペグセタコプラン，イプタコパン
　症例　19　ラブリズマブからクロバリマブに切り替えたところ，抗薬物抗体によると思われる効果消失をきたし，イプタコパンに変更したPNH症例　　西脇嘉一
　　薬剤　ラブリズマブ，クロバリマブ，イプタコパン
　症例　20　C5阻害下でコントロール不十分だった血管外溶血にイプタコパンが奏効し，QOLの改善が得られた1例　　深津真彦，池添隆之
　　薬剤　エクリズマブ，ラブリズマブ，イプタコパン

索引