骨髄間葉型細胞を用いた筋ジストロフィーへの再生医療の可能性

Insights into Auto-Transplantation ― The Unexpected Discovery of Transdifferentiation Systems in Bone M arrow Stromal Cells and its Application

はじめに

　筋ジストロフィーなど筋肉が変性する遺伝性の筋肉変性疾患に対しては，遺伝子治療や薬剤投与など，さまざまな方法が試みられており，その1つとして細胞移植治療法の開発も取り組まれてきた。特に筋肉に含まれており増殖可能な筋肉のもととなる筋衛星細胞の分離が研究され，同時にES細胞，あるいは胎児の細胞から筋肉細胞を誘導する方法が検討されてきた。これらの方法により大きな進歩がもたらされ，細胞移植治療に大きな可能性が見出されつつある。ただし移植に必要な細胞数確保が難しいこと，さらに死亡胎児を必要とすること，あるいはこれらの細胞を移植するに当たっての安全性や倫理問題をめぐっての問題点も指摘されている。

　今回筆者らの研究グループは，骨髄間葉系細胞から効率よく骨格筋系譜の細胞を誘導する方法を開発した。この細胞の持つメリット，今後の問題点などを含め，筋細胞移植治療の可能性について考察したい。

Abstract

　Many kinds of cells,including embryonic stem cells and tissue stem cells,have been considered candidates for cell transplantation therapy for muscle-degenerative diseases. Bone marrow stromal cells (MSCs) also have great potential as therapeutic agents since they are easily isolated and can be expanded from patients without serious ethical or technical problems. Recently,new methods for the highly efficient and specific induction of functional skeletal muscle cells have been found in MSCs. Induced cells differentiate into muscle fibers upon transplantation into degenerated muscles of rats and mdx-nude mice. Furthermore,the induced population contained Pax7-positive cells that contribute to subsequent regeneration of muscle upon repetitive damage without additional transplantation of cells. Here I describe the discovery of these induction systems and focus on the potential use of MSC-derived cells for “auto-cell transplantation therapy”in muscle-degenerative diseases.