遺伝子操作による遺伝病治療

I．遺伝子治療の可能性

　遺伝病の治療はこれまでフェニルケトン尿症（PKU）に対する低フェニルアラニンミルクの投与のように対症療法しか行われていない。ところが近年の遺伝子操作の急速な発展によって，遺伝的欠損を，正常な遺伝子を入れることによって補う治療の可能性が生まれてきた。すでに遺伝子治療（gene therapy^1,8））とか，遺伝子医（genedoctor^2））という言葉すら用いられている。しかし一方では遺伝子操作そのものに対する不安や道義的批判もあり，また治療に適用するには技術的にまだまだ未完成といわざるをえない現状にある。この小論では，遺伝子治療の基礎となる研究がどこまで進んでいるかを展望したい。