特集 小児の治療方針
9 代 謝
Niemann-Pick病C型
成田 綾
1
1鳥取大学医学部附属病院脳神経小児科
pp.547-548
発行日 2023年4月15日
Published Date 2023/4/15
DOI https://doi.org/10.34433/pp.0000000309
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Niemann-Pick病C型は肝脾腫や神経・精神症状など,発症年齢によって多彩な症状を呈する.ミグルスタットによる早期治療により神経症状の改善や進行抑制,生命予後の改善が得られる.
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