新規ALS治療薬とリハビリテーション医療

New ALS treatment drugs and rehabilitation medicine

内容のポイント Q&A

Q1　ALS患者の治療薬概説は？

グルタミン酸拮抗剤リルゾール（商品名リルテック®）（1999年保険適用取得）は18カ月間の投与で生存期間を2〜3カ月延長する．エダラボン（ラジカット®）は点滴静注製剤（2015年保険適用取得）と内用懸濁液（2023年保険適用取得）があり，6カ月間の投与で改定ALS機能評価尺度（amyotrophic lateral sclerosis functional rating scale-revised（ALSFRS-R）の低下を33％抑制する．呼吸苦や疼痛緩和には強オピオイドの使用が可能であり，痙縮に対しては抗痙縮薬が保険適用を有している．

Q2　治験進行中のALS治療薬は？

治験情報は国立保健医療科学院の臨床研究情報ポータルサイトで検索可能である．2023（令和5）年11月現在，白血病治療薬ボスチニブの第Ⅱ相試験が準備段階，抗パーキンソン病薬ロピニロールは医師主導治験（第Ⅰ/Ⅱa相）が終了し最終治験準備中，高用量メコバラミン（E0302）は第Ⅲ相治験が終了し承認申請中である．家族性ALSの治療薬トフェルセンは2023年4月に米国で承認され，日本でも国内承認の準備中である．

Q3　今後開発されるであろうALS治療薬とその作用機序は？

家族性ALS（変異SOD1遺伝子陽性）患者に対するトフェルセンはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）とよばれ，変異SOD1蛋白質の発現を抑制する．孤発性ALSに対する抗てんかん薬ペランパネルは運動神経細胞AMPA受容体を拮抗阻害し異常蛋白質の蓄積を抑制する．肝細胞増殖因子（hepatocyte growth factor；HGF）は髄腔内投与によりアポトーシスを介した神経細胞死を抑制する．流涎の対症療法としてスコポラミンパッチも開発中である．

Q4　ALS治療薬とリハビリテーションの併用効果は？

原疾患やリハビリテーションに伴う疼痛に対しては神経障害性疼痛治療薬（ガバペンチン，プレガバリン，三環系抗うつ薬，デュロキセチン，リドカイン外用，カプサイシン），非ステロイド性消炎鎮痛剤（NSAIDs），アセトアミノフェン等が，痙縮にはバクロフェン，チザニジン，ベンゾジアゼピンが有効である．これらを必要に応じて併用する．

Q5　ALS治療薬のための多職種連携は？

医師（脳神経内科医，呼吸器内科医，胃瘻造設施行医，リハビリテーション医，精神科医，緩和ケア医），看護師，薬剤師，リハビリテーション療法士，社会福祉士，栄養士，治験コーディネーター等の連携が重要である．これにより，生存期間延長，生活の質の改善が期待できる．