７．骨髄異形成症候群における新規治療薬開発

　アザシチジン治療により高リスク骨髄異形成症候群の約半数で血液学的改善が得られ，全生存中央値は約２年である。しかし，アザシチジン治療後再発例あるいは初回抵抗例に対する有効な薬剤は開発途上にある。リゴサチブは，細胞周期M期制御に重要なPlk経路と細胞の増殖・生存・抗アポトーシスに関連するPI3K経路の双方に対する非ATP競合型阻害薬である。グアデシタビンは第２世代の脱メチル化薬で，decitabineとdeoxyguanosineのジヌクレオチドである。ペボネディスタットはAMPのアナログで，プロテアソーム阻害作用を有する。これらは本邦にて治験が進行中である。