序 ～病態解明と治療法の進歩～

　真性多血症，本態性血小板血症，原発性骨髄線維症などの骨髄増殖性腫瘍は，JAK2変異に代表されるJAK-STATシグナル伝達系を恒常的に活性化させる変異，およびTET2変異に代表されるエピジェネティックレギュレータの異常が単独で，あるいは重なって発症する。高頻度にみられるJAK2変異を標的としたJAK2阻害剤の開発が行われており，骨髄線維症に伴う倦怠感，掻痒感，体重減少などの全身症状，脾腫，生命予後の改善がみられる。ただ，慢性骨髄性白血病に対するABL阻害剤と異なり，腫瘍クローンの著明な減少は観察されず，その限界も明らかとなってきた。