５．間葉系幹細胞を用いた先天性骨代謝疾患の治療

　先天性骨系統疾患に対する確立した治療法はない。そこで，我々は低フォスファターゼ症で致死的な周産期型を対象に，骨髄由来の間葉系幹細胞（Mesenchymal Stem Cells：MSC）移植を行う「ヒト幹細胞臨床研究」に取り組んだ。今回，親をドナーとする骨髄移植を行った後，同じドナーからのMSCを複数回移植した。骨髄採取と細胞移植は島根大学，移植細胞のMSC培養は産業技術総合研究所が分担した。厳格な品質管理の下で培養されたMSCを移植した結果，骨が全く消失していた部位の骨石灰化も回復，生命予後を左右する呼吸障害も改善した。