３．IDH2阻害薬（enasidenib）：FDA承認（IDH2変異陽性再発・難治AML）

　イソクエン酸デヒドロゲナーゼ2（IDH2）阻害薬のenasidenibは，変異IDH2酵素を特異的に阻害してoncometaboliteの代謝産物R-2-ヒドロキシグルタル酸（R-2-HG）のレベルを低下させる。IDH2変異のある再発・難治急性骨髄性白血病（AML）に対するenasidenibのI/II相試験が行われた。奏効率は40.3％であり，その約半分は完全奏効（CR）に到達した。enasidenib関連のgrade3～4の副作用で多いものは高ビリルビン血症（12％），IDH阻害に関連する分化症候群（６％）などであった。

　米国食品医薬品局（FDA）はIDH2変異を検出するコンパニオン診断薬と，それを用いて診断されたIDH2変異を有する再発・難治AMLの治療にenasidenibを2017年８月１日に承認した。