６．PCSK9（proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）阻害薬

　家族性高コレステロール血症（FH）の家系から発見されたPCSK9（proprotein convertase subtilisin/kexin type 9）は，新たな脂質異常症治療の創薬ターゲットとして注目されている。既に発売されている抗PCSK9モノクローナル抗体は，強力なLDL-C（低比重リポ蛋白コレステロール）低下作用と高い忍容性を示し，今まで管理目標値への到達が困難であったFH患者のうち，多くの患者のLDL-C値を低下させることが理論的には可能となった。コストをはじめとする課題はあるものの，LDL-C値を管理するという点においてFH診療の未来は随分明るいと感じる。また抗体医薬以外に合成阻害薬などの開発も進んでいる。一方で，FHの診断率の向上，家族スクリーニングの浸透はFH診療における喫緊の課題である。