活発化する遺伝子治療の研究開発−技術革新が創薬にも追い風−

　遺伝子治療が今，再び脚光を浴びている。1990年，先天性の免疫不全症に対し，米国で世界初の遺伝子治療が実施された時には，新時代の治療法として大きな期待が集まった。しかし2002年，遺伝子治療を受けた患者で白血病が次々と発生し，研究は長らく停滞していた。だが近年，治療遺伝子の導入手法やゲノム編集の分野で技術革新が進み，改めて注目が高まっている。海外では，既に遺伝子治療薬も上市され，複数の新薬開発も進行している。一方，わが国では改正薬事法（薬機法）の施行などで研究環境の整備は進んでいるものの，まだ欧米ほど盛んとは言えない。遺伝子治療は，高額医療となることが予想されるが，既に３兆円を突破している日本の医薬品輸入超過額に鑑みれば，抜本的対策が急務と言える。