神経疾患における創薬研究・開発展望

Insights into Neurological Drug Development in Japan

はじめに

　神経疾患における創薬研究は，世界的には抗がん剤や精神領域とともに開発の盛んな領域である。近年の基礎研究領域における病態の解明，それに基づくシーズの創出は日進月歩ではあり，多くの神経疾患において医薬品の開発，創薬が待ち望まれている。このため，世界的に神経疾患による創薬研究は活発に行われており，多くの治験が計画され，実施されてきた。しかしながら，日本においてはドラッグ・ラグ問題（欧米各国と比較して日本での医薬品承認時期が数年以上遅滞し，薬剤治療レベルが低下するという問題）を抱えており，世界とは異なった開発状況が存在している。

　本稿では，神経疾患における創薬の必要性，神経疾患における創薬開発の現状，日本におけるドラッグ・ラグ，今後の日本における開発戦略および臨床現場で取り組むべき課題について，特に神経難病や希少疾患における治験，臨床試験を中心に私見を述べることとしたい。

Abstract

　Neurological disorders have varying prevalence rates and cause short- and long-term impairments and disabilities. These disorders involve high costs and impose burdens on patients,caregivers,and society. Therefore,continued research and new therapeutic development in these areas have been expected worldwide. Recently,much attention has been paid to neurological drug development,and pharmaceutical companies are conducting many clinical trials in neurological fields. Industry-sponsored clinical trials have been performed not only in North America and western Europe but also in the so-called emerging regions such as the eastern European,Latin American,and Asian countries in recent years. In Japan,although the number of global clinical trials has increased in recent years,there is still a large gap between Japan and the US or European countries with regard to access to neurological drugs. In this article,we have summarized the status of new drug development for neurological disorders and the delays in neurological drug development in Japan. We have also discussed future tasks,including those for academia,related to promoting clinical trials in neurological fields in Japan.