オーファンドラッグ増加と薬剤師の役割―国の支援策で進む企業の開発シフト―

　近年，オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）が，医療現場で存在感を増している。従来，製薬企業の主たる創薬対象は，感染症や生活習慣病などのように，患者数も多く市場規模の巨大な疾患を標的とする，「ブロックバスター」と呼ばれる医薬品に集中していた。しかし，それら疾患の治療薬は，もはや飽和状態となっただけでなく，今後相次ぐ特許切れのため，その殆どが後発医薬品に置き換わると予想されている。そこで，新薬開発の主戦場は，難病や希少疾患など，既存薬では治療困難な「アンメット・メディカルニーズ（未充足な医療需要）」を満たす，オーファンドラッグに移りつつある。オーファンドラッグは，投与対象が難病や希少疾患であることから，作用機序が複雑で，副作用にも注意すべき薬が多い。薬剤師には，医療現場でオーファンドラッグを適切に使用するために，薬学的見地に立って，医師や他の医療スタッフを支援する役割が課せられている。