オーファンドラッグ

オーファンドラッグとは，希少疾病用医薬品とも呼ばれ，薬事法第77条の２に基づき，対象患者数が本邦において５万人未満であること，医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして，厚生労働大臣が指定するものである。2013年には，新有効成分を含有するオーファンドラッグとして，再発又は難治性の急性リンパ性白血病に対するクロファラビン，脂肪萎縮症の治療に対する遺伝子組み換え型ヒトレプチン製剤であるメトレレプチン（遺伝子組み換え），Lennox-Gastaut症候群における強直発作および脱力発作に対する抗てんかん薬との併用療法におけるルフィナミドなどが製造販売承認を受けた。