4．開発中の肝再生医療（7）肝星細胞に対するビタミンAを介した肝線維化改善療法の開発

肝硬変を根治させるには，肝内の線維自体を積極的に除去する治療法の開発が必要である．また近年，非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）を背景とする肝硬変が増加している．肝臓の線維化には肝星細胞（hepatic stellate cells；HSC）が深く関与していることが知られている．ND-L02-s0201／BMS-986263は，heat shock protein 47（HSP 47）に対するsmall interfering RNA （siRNA）をビタミンA含有リポソームに取り込ませ，活性化HSCへ特異的に送達する薬剤である．本邦における第Ⅰ相試験では，5週投与後の肝生検でMETAVIR，Ishakの線維化スコアの改善が認められた．2021年3月より，本邦を含む25カ国でNASH肝硬変を対象とした第Ⅱ相試験が開始されている．