特集 遺伝性網膜疾患の最新情報
4 未来の遺伝性網膜疾患の治療
西口 康二
1
1名古屋大学大学院医学系研究科 眼科学・感覚器障害制御教室
キーワード:
アデノ随伴ウイルスベクター
,
RPE65
,
Leber先天盲
,
神経保護遺伝子
,
オプトジェネティクス
,
アンチセンスオリゴヌクレオチド
Keyword:
アデノ随伴ウイルスベクター
,
RPE65
,
Leber先天盲
,
神経保護遺伝子
,
オプトジェネティクス
,
アンチセンスオリゴヌクレオチド
pp.1151-1155
発行日 2025年10月5日
Published Date 2025/10/5
DOI https://doi.org/10.18888/ga.0000004415
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遺伝性網膜疾患は,かつては有効な治療法が乏しい難病とされてきた。しかし,近年,遺伝子治療技術の目覚ましい進歩により,これらの疾患に対する画期的な治療法の開発が急速に進んでいる。特に,アデノ随伴ウイルス(AAV)を用いた遺伝子治療は,眼科領域におけるゲノム医療時代の到来を告げる象徴的な存在となっている。本稿では,次世代の革新的なアプローチなど,遺伝性網膜疾患治療の近未来について考察する。なお,網膜再生医療については,他項で詳しく説明するので本稿では割愛させていただく。

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