希少がんのための個別化治療開発 ～MASTER KEYプロジェクト～

はじめに

　2017年5月に「Marker Assisted Selective ThErapy in Rare cancers: Knowledge database Establishing registrY プロジェクト（MASTER KEYプロジェクト）」^1）が始まった．MASTER KEYプロジェクトの立ち上げの背景には，次世代シークエンサー（NGS：Next Generation Sequencer）の普及とともに広がる「マスタープロトコール」^*1を用いた次世代の臨床試験デザインの活用，レジストリデータ^*2を含めたリアルワールドデータの活用推進，および希少がん治療というアンメットメディカルニーズ^*3がある．本稿で概説するMASTER KEYプロジェクトは希少がんに着目した，患者レジストリデータを含んだバスケット/アンブレラ型プラットフォーム試験といった新しい試みである．