iPS細胞技術を用いたALSの創薬と臨床試験

　筆者らは，家族性および孤発性の筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者から樹立した人工多能性幹細胞（iPSC）由来の脊髄運動ニューロンを用い，in vitroで疾患表現型を再現することに成功した。更にドラッグ・リポジショニング目的で1,232種類の既存薬ライブラリーをスクリーニングして得られた治療薬候補，ロピニロール塩酸塩を用いた医師主導治験を実施した。他施設でもiPSC創薬発のレチガビンやボスチニブによる臨床試験が進行中，あるいは終了している。